İnternet Haberler Köşe Yazıları Yorumlar Siyaset Ekonomi Spor
  • Ana Sayfa
  • Haberler
    • All
    • Bilim ve Teknolji
    • Dünya
    • Ekonomi
    • Kültür - Sanat
    • Politika
    • Spor
    • Yaşam
    Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

    Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

    Yıl sonu faiz ve dolar ne kadar olacak?

    Yıl sonu faiz ve dolar ne kadar olacak?

    CHP Genel Başkanı Özgür Özel, Hakan Fidan’a: Pabucumun atanmışı

    CHP Genel Başkanı Özgür Özel, Hakan Fidan’a: Pabucumun atanmışı

    Milli Savunma Bakanlığı: TSK, Filistin’e insani yardım ve tahliye konusunda yardıma hazır

    Bu kez ‘yüksek’ ateşten; iki asker daha şehit oldu!

    Borsa İstanbul'dan 3 hisseye kredili işlem yasağı

    Borsada bu hafta en çok kazandıran ve kaybettiren hisseler hangileri oldu?

    MHP’li Feti Yıldız: ”Genel affın şartları yok, yaşlı ve bakıma muhtaç bütün mahkumlar için düzenleme olmalı”

    MHP’li Feti Yıldız’dan ‘yargı’ paylaşımı: “Tutuklama tedbirdir; bizde maalesef peşin ceza gibi uygulanıyor”

    Trending Tags

  • İnsan Hakları
    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    ‘Mansur Yavaş her şart altında aday’

    Adliye binalarımız güzel ama adalet var mı?

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt'taki Mitinge Neden Katılmadı?

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt’taki Mitinge Neden Katılmadı?

    Trending Tags

  • 15 Temmuz
    Ertesi gün ne yapacaklardı? Ben Serhat Telli, 15 Temmuz günü yaşadığım olayları anlatmak istiyorum

    Ertesi gün ne yapacaklardı? Ben Serhat Telli, 15 Temmuz günü yaşadığım olayları anlatmak istiyorum

    15 Temmuz’u kimin yaptığı sonuçlarında gizli

    15 Temmuz’u kimin yaptığı sonuçlarında gizli

    15 Temmuz’dan sonra kurulan yeni söylem düzeni

    15 Temmuz’dan sonra kurulan yeni söylem düzeni

    AfSV’den ’15 Temmuz’ açıklaması: Türkiye için adalet, özgürlük ve insan hakları talebimizi yineliyoruz

    AfSV’den ’15 Temmuz’ açıklaması: Türkiye için adalet, özgürlük ve insan hakları talebimizi yineliyoruz

    Hangi Abdülkadir? Dağ başında mezarı olan Abdülkadir…

    Hangi Abdülkadir? Dağ başında mezarı olan Abdülkadir…

    İşte 15 Temmuz’un gerçek yüzü: Darbe mi meşru savunma mı?

    İşte 15 Temmuz’un gerçek yüzü: Darbe mi meşru savunma mı?

  • Kürt Meselesi
    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    Tabip odaları: Kayyımlar  Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Tabip odaları: Kayyımlar Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    DEM Parti'den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    DEM Parti’den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    Trending Tags

  • Görüş & Analiz
    Ben o ağacın talebesiyim!

    Ben o ağacın talebesiyim!

    ABD’nin yüzleşemediği skandal: Epstein ve elitlerin dokunulmazlığı

    ABD’nin yüzleşemediği skandal: Epstein ve elitlerin dokunulmazlığı

    Alman ekonomisine ‘Eintracht Frankfurt’ desteği!

    Alman ekonomisine ‘Eintracht Frankfurt’ desteği!

    Abdülhamid’le Vahdeddin arasında unutulan bir padişah: V. Mehmed Reşad

    Abdülhamid’le Vahdeddin arasında unutulan bir padişah: V. Mehmed Reşad

    239 ihlal, tek gerçek: Adalet krizi

    239 ihlal, tek gerçek: Adalet krizi

    Operasyon Ricerca 3: Küresel algı mühendisliği!

    Operasyon Ricerca 3: Küresel algı mühendisliği!

  • Gizlilik politikası
No Result
View All Result
  • Ana Sayfa
  • Haberler
    • All
    • Bilim ve Teknolji
    • Dünya
    • Ekonomi
    • Kültür - Sanat
    • Politika
    • Spor
    • Yaşam
    Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

    Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

    Yıl sonu faiz ve dolar ne kadar olacak?

    Yıl sonu faiz ve dolar ne kadar olacak?

    CHP Genel Başkanı Özgür Özel, Hakan Fidan’a: Pabucumun atanmışı

    CHP Genel Başkanı Özgür Özel, Hakan Fidan’a: Pabucumun atanmışı

    Milli Savunma Bakanlığı: TSK, Filistin’e insani yardım ve tahliye konusunda yardıma hazır

    Bu kez ‘yüksek’ ateşten; iki asker daha şehit oldu!

    Borsa İstanbul'dan 3 hisseye kredili işlem yasağı

    Borsada bu hafta en çok kazandıran ve kaybettiren hisseler hangileri oldu?

    MHP’li Feti Yıldız: ”Genel affın şartları yok, yaşlı ve bakıma muhtaç bütün mahkumlar için düzenleme olmalı”

    MHP’li Feti Yıldız’dan ‘yargı’ paylaşımı: “Tutuklama tedbirdir; bizde maalesef peşin ceza gibi uygulanıyor”

    Trending Tags

  • İnsan Hakları
    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    ‘Mansur Yavaş her şart altında aday’

    Adliye binalarımız güzel ama adalet var mı?

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt'taki Mitinge Neden Katılmadı?

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt’taki Mitinge Neden Katılmadı?

    Trending Tags

  • 15 Temmuz
    Ertesi gün ne yapacaklardı? Ben Serhat Telli, 15 Temmuz günü yaşadığım olayları anlatmak istiyorum

    Ertesi gün ne yapacaklardı? Ben Serhat Telli, 15 Temmuz günü yaşadığım olayları anlatmak istiyorum

    15 Temmuz’u kimin yaptığı sonuçlarında gizli

    15 Temmuz’u kimin yaptığı sonuçlarında gizli

    15 Temmuz’dan sonra kurulan yeni söylem düzeni

    15 Temmuz’dan sonra kurulan yeni söylem düzeni

    AfSV’den ’15 Temmuz’ açıklaması: Türkiye için adalet, özgürlük ve insan hakları talebimizi yineliyoruz

    AfSV’den ’15 Temmuz’ açıklaması: Türkiye için adalet, özgürlük ve insan hakları talebimizi yineliyoruz

    Hangi Abdülkadir? Dağ başında mezarı olan Abdülkadir…

    Hangi Abdülkadir? Dağ başında mezarı olan Abdülkadir…

    İşte 15 Temmuz’un gerçek yüzü: Darbe mi meşru savunma mı?

    İşte 15 Temmuz’un gerçek yüzü: Darbe mi meşru savunma mı?

  • Kürt Meselesi
    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    Tabip odaları: Kayyımlar  Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Tabip odaları: Kayyımlar Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    DEM Parti'den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    DEM Parti’den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    Trending Tags

  • Görüş & Analiz
    Ben o ağacın talebesiyim!

    Ben o ağacın talebesiyim!

    ABD’nin yüzleşemediği skandal: Epstein ve elitlerin dokunulmazlığı

    ABD’nin yüzleşemediği skandal: Epstein ve elitlerin dokunulmazlığı

    Alman ekonomisine ‘Eintracht Frankfurt’ desteği!

    Alman ekonomisine ‘Eintracht Frankfurt’ desteği!

    Abdülhamid’le Vahdeddin arasında unutulan bir padişah: V. Mehmed Reşad

    Abdülhamid’le Vahdeddin arasında unutulan bir padişah: V. Mehmed Reşad

    239 ihlal, tek gerçek: Adalet krizi

    239 ihlal, tek gerçek: Adalet krizi

    Operasyon Ricerca 3: Küresel algı mühendisliği!

    Operasyon Ricerca 3: Küresel algı mühendisliği!

  • Gizlilik politikası
No Result
View All Result
İnternet Haberler Köşe Yazıları Yorumlar Siyaset Ekonomi Spor
No Result
View All Result
Home Haberler Dünya

ABD’de cüceliğe karşı geliştirilen ilk aşı onaylandı: Yılda 1,6 cm uzama sağladı

SG by SG
23 Kasım 2021
in Dünya
0
ABD'de cüceliğe karşı geliştirilen ilk aşı onaylandı: Yılda 1,6 cm uzama sağladı
PaylaşPaylaş



ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)  akondroplazi ve açık epifizleri olan beş yaş ve üstü çocuklarda cüceliği engellemek için kullanılan Voxzogo adlı aşıyı onayladı. Akondroplazi, cüceliğin en yaygın genetik nedenini oluşturuyor.

FDA Merkezi Genel Endokrinoloji Anabilim Dalı Direktörü Theresa Kehoe, “FDA’nın onayı Amerika, binlerce  çocuk için daha önce tedavisi olmayan  bir tıbbi ihtiyacı karşılıyor” dedi.

YILDA 1,6 CM UZAMA SAĞLADI

NTV Türkçe’nin haberine göre, FDA’dan yapılan açıklamada, bir yıl boyunca  Voxzogo alan çocukların, plasebo alanlara göre 1,6 santimetre daha fazla uzadığı belirtildi. Bu durum, Voxzogo’yu çocukluk boyunca alan hastaların akondroplazisi olmayan akranlarına benzer boylara ulaşma ihtimalinin yüksek olduğu anlamına geliyor.

YILLIK TEDAVİ BEDELİ NE KADAR?

BioMarin’in CEO’su Jean-Jacques Bienaimé konuyla ile ilgili yaptığı açıklamada,  “Araba kullanabilmek ve dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek gibi günlük aktivitelerde çok önemli bir rol oynar. Tedavimiz hastaların hayatında büyük bir fark yaratacak” açıklamasını yaptı.

BioMarin, vosoritide adı altında geliştirilen tedavi için yıllık yaklaşık 320 bin dolarlık (yaklaşık 3 milyon 990 bin lira)  bir liste fiyat belirledi.

ABD’de aşıya uygun yaklaşık 3 bin hasta olduğu düşünülüyor ve Wall Street analistleri şirketin Voxzogo’dan yılda yaklaşık 1 milyar dolara gelir elde etmesini bekliyor. BioMarin, ayrıca ilacın Aralık ayında ABD’li hastalara sunulacağını söyledi.

Diğer taraftan, Voxzogo’nun işitme kaybı, uyku apnesi ve akondroplaziden kaynaklanabilecek hayatı tehdit eden iskelet problemlerini önleyip önleyemeyeceğine dair henüz bir verisi bulunmuyor. Bazı bilim insanları, şirketin sadece boy uzunluğuna odaklanarak, garantili bir savunma yapmamasına karşı çıkıyor.

Bununla birlikte, Voxzogo  ve akondroplaziye yönelik diğer araştırma tedavileri, cücelikten etkilenen insanlar arasında hararetli bir şekilde tartışıldı. Binlerce insan, akondroplazi ile gelen boy kısalığının, tedavi gerektiren bir sakatlık değil, kutlanması gereken bir farklılık olduğunu düşünüyor.

ABD’deki “Little People of America” (Amerika’nın Küçük İnsanları) gibi STK’lar  yanlış anlamaları ortadan kaldırmak, adaleti savunmak ve akondroplaziye sahip olmanın kimseyi tatmin edici bir yaşamdan alıkoymadığına dikkat çekmek için yıllarını harcadı. Kurumun bazı üyeleri, Voxzogo gibi ilaçları, oluşturdukları topluluk için varoluşsal bir tehdit olarak görüyor.

HANGİ YAŞ GRUPLARI İÇİN ONAYLANDI?

Örgütün halkla ilişkiler direktörü Michelle Kraus, Voxzogo’nun onayının gelecekte grubun bazı üyelerinin bugün olduğundan farklı görünebileceği anlamına geldiğini, ancak bunun LPA’nın temel misyonunu değiştirmeyeceğini söyledi.

Öte yandan Voxzogo şimdilik  5 ile 18 yaş arasındaki akondroplazili çocuklar için onaylandı.  BioMarin, bebekleri ve daha küçük çocukları kaydeden bir çalışma yürütüyor ve verilerin gelecek yıl ortaya çıkması bekleniyor.

VOXZOGO NASIL ÇALIŞIYOR?

BioMarin’in ilacı, akondroplaziye neden olan genetik mutasyona karşı koymak için tasarlandı. Durum, kemik büyümesini düzenleyen FGFR3 adlı bir gendeki bir hatadan kaynaklanıyor. Akondroplazi hastaları için, kıkırdağın kemiğe dönüştüğü doğal süreç kesintiye uğruyor. Bu da boy kısalığına, omurganın eğilmesine ve ameliyat gerektiren ciddi komplikasyon riskine neden oluyor.

***Mutluluk, adalet, özgürlük, hukuk, insanlık ve sevgi paylaştıkça artar***

Previous Post

Merkez Bankası’ndan ‘döviz kuru’ açıklaması

Next Post

Gökhan Güneş: AİHM kararıyla, yargılanan savcılara yönelik AYM kararları çöp olmuştur

SG

SG

Next Post
Gökhan Güneş: AİHM kararıyla, yargılanan savcılara yönelik AYM kararları çöp olmuştur

Gökhan Güneş: AİHM kararıyla, yargılanan savcılara yönelik AYM kararları çöp olmuştur

  • Trending
  • Comments
  • Latest
Financial Times'dan Sedat Peker yorumu: Türkiye'yi şaşkına çevirdi

Financial Times’dan Sedat Peker yorumu: Türkiye’yi şaşkına çevirdi

30 Mayıs 2021
Sedat Peker, Rubicon’u geçti mi?

Sedat Peker, Rubicon’u geçti mi?

9 Haziran 2021
15 Temmuz’un gizemli ismi MİT görevlisi Sadık Üstün ve faaliyetleri

15 Temmuz’un gizemli ismi MİT görevlisi Sadık Üstün ve faaliyetleri

9 Ekim 2021
11 yılda 43 yabancı şirket Türkiye’yi terk etti

11 yılda 43 yabancı şirket Türkiye’yi terk etti

6 Temmuz 2021
Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

0
Sirte neden herkesin kırmızı çizgisi?

Sirte neden herkesin kırmızı çizgisi?

0
Ekonomik kriz erken seçimi zorluyor

Ekonomik kriz erken seçimi zorluyor

0
Tutuklu Altı Gazetecinin Yargılanmasına Başlandı

Tutuklu Altı Gazetecinin Yargılanmasına Başlandı

0
Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

27 Temmuz 2025
İnfazı yakıldı, sürgün edildi

İnfazı yakıldı, sürgün edildi

27 Temmuz 2025
Türkiye'de tüm zamanların sıcaklık rekoru 25 Temmuz'da 50,5 dereceyle Silopi'de kırıldı

Türkiye’de tüm zamanların sıcaklık rekoru 25 Temmuz’da 50,5 dereceyle Silopi’de kırıldı

27 Temmuz 2025
Bursa’daki orman yangını nedeniyle çevre yolu trafiğe kapatıldı, alevler yerleşim yerlerine ulaştı, belediye ‘kül yağışı’ uyarısı yaptı

Bursa’daki orman yangını nedeniyle çevre yolu trafiğe kapatıldı, alevler yerleşim yerlerine ulaştı, belediye ‘kül yağışı’ uyarısı yaptı

27 Temmuz 2025

Son Haberler

Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

27 Temmuz 2025
3
İnfazı yakıldı, sürgün edildi

İnfazı yakıldı, sürgün edildi

27 Temmuz 2025
3
Türkiye'de tüm zamanların sıcaklık rekoru 25 Temmuz'da 50,5 dereceyle Silopi'de kırıldı

Türkiye’de tüm zamanların sıcaklık rekoru 25 Temmuz’da 50,5 dereceyle Silopi’de kırıldı

27 Temmuz 2025
3
Bursa’daki orman yangını nedeniyle çevre yolu trafiğe kapatıldı, alevler yerleşim yerlerine ulaştı, belediye ‘kül yağışı’ uyarısı yaptı

Bursa’daki orman yangını nedeniyle çevre yolu trafiğe kapatıldı, alevler yerleşim yerlerine ulaştı, belediye ‘kül yağışı’ uyarısı yaptı

27 Temmuz 2025
3

Kur Bilgileri

Exchange Rate TRY: Paz, 27 Tem.

Takip Edin

Kategoriler

  • 15 Temmuz
  • Bilim ve Teknolji
  • Dünya
  • Ekonomi
  • Genel
  • Görüş & Analiz
  • Güncel
  • İnsan Hakları
  • Kültür – Sanat
  • Kürt Meselesi
  • Politika
  • Sağlık
  • Spor
  • Yaşam
Görüş & Analiz Gönder

Son Dakika

Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

Macron: Şam-QSD görüşmelerinde ilerleme sağlanmalı

27 Temmuz 2025
İnfazı yakıldı, sürgün edildi

İnfazı yakıldı, sürgün edildi

27 Temmuz 2025
  • Ana Sayfa
  • Haberler
  • İnsan Hakları
  • 15 Temmuz
  • Kürt Meselesi
  • Görüş & Analiz
  • Gizlilik politikası

© 2020 Serbest Görüş

No Result
View All Result
  • Ana Sayfa
  • Haberler
  • İnsan Hakları
  • 15 Temmuz
  • Kürt Meselesi
  • Görüş & Analiz
  • Gizlilik politikası

© 2020 Serbest Görüş