İnternet Haberler Köşe Yazıları Yorumlar Siyaset Ekonomi Spor
  • Ana Sayfa
  • Haberler
    • All
    • Bilim ve Teknolji
    • Dünya
    • Ekonomi
    • Kültür - Sanat
    • Politika
    • Spor
    • Yaşam
    TR724 HABER

    İmamoğlu’ndan ‘ekonomi’ tepkisi: “Kötü yönetim neden, enflasyon sonuçtur”

    Bu rakamın hayatın gerçekleriyle hiçbir ilgisi yok!

    Bu rakamın hayatın gerçekleriyle hiçbir ilgisi yok!

    3 işçi hayatını kaybetmişti: Kaza değil, cinayet

    3 işçi hayatını kaybetmişti: Kaza değil, cinayet

    Türkiye'de iş gücü maliyetleri artmaya devam ediyor

    Türkiye’de iş gücü maliyetleri artmaya devam ediyor

    Ensar Nur

    Endonezya’da feribot battı: 5 ölü, 29 kayıp

    Tabutla AKP binasına yürüyen işçiler, iktidarı istifaya çağırdı

    Tabutla AKP binasına yürüyen işçiler, iktidarı istifaya çağırdı

    Trending Tags

  • İnsan Hakları
    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    ‘Mansur Yavaş her şart altında aday’

    Adliye binalarımız güzel ama adalet var mı?

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt'taki Mitinge Neden Katılmadı?

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt’taki Mitinge Neden Katılmadı?

    Trending Tags

  • 15 Temmuz
    İşte 15 Temmuz’un gerçek yüzü: Darbe mi meşru savunma mı?

    İşte 15 Temmuz’un gerçek yüzü: Darbe mi meşru savunma mı?

    Şehit Semih Terzi neden infaz edildi?

    Şehit Semih Terzi neden infaz edildi?

    Hakan Fidan’dan 15 Temmuz itirafı: ”Önceden koordine ettiği askerler Darbeci gibi davranıp sonra geri çekilmiş”

    Hakan Fidan’dan 15 Temmuz itirafı: ”Önceden koordine ettiği askerler Darbeci gibi davranıp sonra geri çekilmiş”

    25 ülkeye ihracat yapan şirket konkordato ilan etti

    15 Temmuz öncesi Genelkurmay’da MİT ajanı: Fişleme ödülü olarak Tuğgeneralliğe yükseltildi

    İdam isteyen sahte 15 Temmuz gazisinin foyası ortaya çıktı

    İdam isteyen sahte 15 Temmuz gazisinin foyası ortaya çıktı

    MİT’e 15 Temmuz ihbarının sırrı çözüldü; Eski İstihbaratçıdan, Binbaşı Osman Karaca hakkında şok itiraflar

    MİT’e 15 Temmuz ihbarının sırrı çözüldü; Eski İstihbaratçıdan, Binbaşı Osman Karaca hakkında şok itiraflar

  • Kürt Meselesi
    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    Tabip odaları: Kayyımlar  Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Tabip odaları: Kayyımlar Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    DEM Parti'den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    DEM Parti’den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    Trending Tags

  • Görüş & Analiz
    Futbolun gözyaşları Diogo Jota için aktı

    Futbolun gözyaşları Diogo Jota için aktı

    10 bin gecelik gaybubet!

    10 bin gecelik gaybubet!

    İktidar değişimi sancılı mı olacak, sancısız mı?

    İktidar değişimi sancılı mı olacak, sancısız mı?

    Necip F. Bahadır

    Peki AKP’linin densizliği ne olacak?

    5 milyon çocuk ‘sessizce’ ölebilir!

    5 milyon çocuk ‘sessizce’ ölebilir!

    İslamilik Endeksi’nde Türkiye 149 ülke içinde 109’uncu sıraya geriledi

    İslamilik Endeksi’nde Türkiye 149 ülke içinde 109’uncu sıraya geriledi

  • Gizlilik politikası
No Result
View All Result
  • Ana Sayfa
  • Haberler
    • All
    • Bilim ve Teknolji
    • Dünya
    • Ekonomi
    • Kültür - Sanat
    • Politika
    • Spor
    • Yaşam
    TR724 HABER

    İmamoğlu’ndan ‘ekonomi’ tepkisi: “Kötü yönetim neden, enflasyon sonuçtur”

    Bu rakamın hayatın gerçekleriyle hiçbir ilgisi yok!

    Bu rakamın hayatın gerçekleriyle hiçbir ilgisi yok!

    3 işçi hayatını kaybetmişti: Kaza değil, cinayet

    3 işçi hayatını kaybetmişti: Kaza değil, cinayet

    Türkiye'de iş gücü maliyetleri artmaya devam ediyor

    Türkiye’de iş gücü maliyetleri artmaya devam ediyor

    Ensar Nur

    Endonezya’da feribot battı: 5 ölü, 29 kayıp

    Tabutla AKP binasına yürüyen işçiler, iktidarı istifaya çağırdı

    Tabutla AKP binasına yürüyen işçiler, iktidarı istifaya çağırdı

    Trending Tags

  • İnsan Hakları
    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    ‘Mansur Yavaş her şart altında aday’

    Adliye binalarımız güzel ama adalet var mı?

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt'taki Mitinge Neden Katılmadı?

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt’taki Mitinge Neden Katılmadı?

    Trending Tags

  • 15 Temmuz
    İşte 15 Temmuz’un gerçek yüzü: Darbe mi meşru savunma mı?

    İşte 15 Temmuz’un gerçek yüzü: Darbe mi meşru savunma mı?

    Şehit Semih Terzi neden infaz edildi?

    Şehit Semih Terzi neden infaz edildi?

    Hakan Fidan’dan 15 Temmuz itirafı: ”Önceden koordine ettiği askerler Darbeci gibi davranıp sonra geri çekilmiş”

    Hakan Fidan’dan 15 Temmuz itirafı: ”Önceden koordine ettiği askerler Darbeci gibi davranıp sonra geri çekilmiş”

    25 ülkeye ihracat yapan şirket konkordato ilan etti

    15 Temmuz öncesi Genelkurmay’da MİT ajanı: Fişleme ödülü olarak Tuğgeneralliğe yükseltildi

    İdam isteyen sahte 15 Temmuz gazisinin foyası ortaya çıktı

    İdam isteyen sahte 15 Temmuz gazisinin foyası ortaya çıktı

    MİT’e 15 Temmuz ihbarının sırrı çözüldü; Eski İstihbaratçıdan, Binbaşı Osman Karaca hakkında şok itiraflar

    MİT’e 15 Temmuz ihbarının sırrı çözüldü; Eski İstihbaratçıdan, Binbaşı Osman Karaca hakkında şok itiraflar

  • Kürt Meselesi
    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    Tabip odaları: Kayyımlar  Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Tabip odaları: Kayyımlar Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    DEM Parti'den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    DEM Parti’den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    Trending Tags

  • Görüş & Analiz
    Futbolun gözyaşları Diogo Jota için aktı

    Futbolun gözyaşları Diogo Jota için aktı

    10 bin gecelik gaybubet!

    10 bin gecelik gaybubet!

    İktidar değişimi sancılı mı olacak, sancısız mı?

    İktidar değişimi sancılı mı olacak, sancısız mı?

    Necip F. Bahadır

    Peki AKP’linin densizliği ne olacak?

    5 milyon çocuk ‘sessizce’ ölebilir!

    5 milyon çocuk ‘sessizce’ ölebilir!

    İslamilik Endeksi’nde Türkiye 149 ülke içinde 109’uncu sıraya geriledi

    İslamilik Endeksi’nde Türkiye 149 ülke içinde 109’uncu sıraya geriledi

  • Gizlilik politikası
No Result
View All Result
İnternet Haberler Köşe Yazıları Yorumlar Siyaset Ekonomi Spor
No Result
View All Result
Home Haberler Dünya

ABD’de cüceliğe karşı geliştirilen ilk aşı onaylandı: Yılda 1,6 cm uzama sağladı

SG by SG
23 Kasım 2021
in Dünya
0
ABD'de cüceliğe karşı geliştirilen ilk aşı onaylandı: Yılda 1,6 cm uzama sağladı
PaylaşPaylaş



ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)  akondroplazi ve açık epifizleri olan beş yaş ve üstü çocuklarda cüceliği engellemek için kullanılan Voxzogo adlı aşıyı onayladı. Akondroplazi, cüceliğin en yaygın genetik nedenini oluşturuyor.

FDA Merkezi Genel Endokrinoloji Anabilim Dalı Direktörü Theresa Kehoe, “FDA’nın onayı Amerika, binlerce  çocuk için daha önce tedavisi olmayan  bir tıbbi ihtiyacı karşılıyor” dedi.

YILDA 1,6 CM UZAMA SAĞLADI

NTV Türkçe’nin haberine göre, FDA’dan yapılan açıklamada, bir yıl boyunca  Voxzogo alan çocukların, plasebo alanlara göre 1,6 santimetre daha fazla uzadığı belirtildi. Bu durum, Voxzogo’yu çocukluk boyunca alan hastaların akondroplazisi olmayan akranlarına benzer boylara ulaşma ihtimalinin yüksek olduğu anlamına geliyor.

YILLIK TEDAVİ BEDELİ NE KADAR?

BioMarin’in CEO’su Jean-Jacques Bienaimé konuyla ile ilgili yaptığı açıklamada,  “Araba kullanabilmek ve dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek gibi günlük aktivitelerde çok önemli bir rol oynar. Tedavimiz hastaların hayatında büyük bir fark yaratacak” açıklamasını yaptı.

BioMarin, vosoritide adı altında geliştirilen tedavi için yıllık yaklaşık 320 bin dolarlık (yaklaşık 3 milyon 990 bin lira)  bir liste fiyat belirledi.

ABD’de aşıya uygun yaklaşık 3 bin hasta olduğu düşünülüyor ve Wall Street analistleri şirketin Voxzogo’dan yılda yaklaşık 1 milyar dolara gelir elde etmesini bekliyor. BioMarin, ayrıca ilacın Aralık ayında ABD’li hastalara sunulacağını söyledi.

Diğer taraftan, Voxzogo’nun işitme kaybı, uyku apnesi ve akondroplaziden kaynaklanabilecek hayatı tehdit eden iskelet problemlerini önleyip önleyemeyeceğine dair henüz bir verisi bulunmuyor. Bazı bilim insanları, şirketin sadece boy uzunluğuna odaklanarak, garantili bir savunma yapmamasına karşı çıkıyor.

Bununla birlikte, Voxzogo  ve akondroplaziye yönelik diğer araştırma tedavileri, cücelikten etkilenen insanlar arasında hararetli bir şekilde tartışıldı. Binlerce insan, akondroplazi ile gelen boy kısalığının, tedavi gerektiren bir sakatlık değil, kutlanması gereken bir farklılık olduğunu düşünüyor.

ABD’deki “Little People of America” (Amerika’nın Küçük İnsanları) gibi STK’lar  yanlış anlamaları ortadan kaldırmak, adaleti savunmak ve akondroplaziye sahip olmanın kimseyi tatmin edici bir yaşamdan alıkoymadığına dikkat çekmek için yıllarını harcadı. Kurumun bazı üyeleri, Voxzogo gibi ilaçları, oluşturdukları topluluk için varoluşsal bir tehdit olarak görüyor.

HANGİ YAŞ GRUPLARI İÇİN ONAYLANDI?

Örgütün halkla ilişkiler direktörü Michelle Kraus, Voxzogo’nun onayının gelecekte grubun bazı üyelerinin bugün olduğundan farklı görünebileceği anlamına geldiğini, ancak bunun LPA’nın temel misyonunu değiştirmeyeceğini söyledi.

Öte yandan Voxzogo şimdilik  5 ile 18 yaş arasındaki akondroplazili çocuklar için onaylandı.  BioMarin, bebekleri ve daha küçük çocukları kaydeden bir çalışma yürütüyor ve verilerin gelecek yıl ortaya çıkması bekleniyor.

VOXZOGO NASIL ÇALIŞIYOR?

BioMarin’in ilacı, akondroplaziye neden olan genetik mutasyona karşı koymak için tasarlandı. Durum, kemik büyümesini düzenleyen FGFR3 adlı bir gendeki bir hatadan kaynaklanıyor. Akondroplazi hastaları için, kıkırdağın kemiğe dönüştüğü doğal süreç kesintiye uğruyor. Bu da boy kısalığına, omurganın eğilmesine ve ameliyat gerektiren ciddi komplikasyon riskine neden oluyor.

***Mutluluk, adalet, özgürlük, hukuk, insanlık ve sevgi paylaştıkça artar***

Previous Post

Merkez Bankası’ndan ‘döviz kuru’ açıklaması

Next Post

Gökhan Güneş: AİHM kararıyla, yargılanan savcılara yönelik AYM kararları çöp olmuştur

SG

SG

Next Post
Gökhan Güneş: AİHM kararıyla, yargılanan savcılara yönelik AYM kararları çöp olmuştur

Gökhan Güneş: AİHM kararıyla, yargılanan savcılara yönelik AYM kararları çöp olmuştur

  • Trending
  • Comments
  • Latest
Financial Times'dan Sedat Peker yorumu: Türkiye'yi şaşkına çevirdi

Financial Times’dan Sedat Peker yorumu: Türkiye’yi şaşkına çevirdi

30 Mayıs 2021
Sedat Peker, Rubicon’u geçti mi?

Sedat Peker, Rubicon’u geçti mi?

9 Haziran 2021
15 Temmuz’un gizemli ismi MİT görevlisi Sadık Üstün ve faaliyetleri

15 Temmuz’un gizemli ismi MİT görevlisi Sadık Üstün ve faaliyetleri

9 Ekim 2021
11 yılda 43 yabancı şirket Türkiye’yi terk etti

11 yılda 43 yabancı şirket Türkiye’yi terk etti

6 Temmuz 2021
DFG: LeMan dergisinin yanındayız

DFG: LeMan dergisinin yanındayız

0
Sirte neden herkesin kırmızı çizgisi?

Sirte neden herkesin kırmızı çizgisi?

0
Ekonomik kriz erken seçimi zorluyor

Ekonomik kriz erken seçimi zorluyor

0
Tutuklu Altı Gazetecinin Yargılanmasına Başlandı

Tutuklu Altı Gazetecinin Yargılanmasına Başlandı

0
DFG: LeMan dergisinin yanındayız

DFG: LeMan dergisinin yanındayız

4 Temmuz 2025
Halkbank'tan Ayhan Bora Kaplan ile bağlantılı şirkete verilen krediye yönelik açıklama: En sağlam kredilerimizden

Halkbank’tan Ayhan Bora Kaplan ile bağlantılı şirkete verilen krediye yönelik açıklama: En sağlam kredilerimizden

4 Temmuz 2025
TR724 HABER

İmamoğlu’ndan ‘ekonomi’ tepkisi: “Kötü yönetim neden, enflasyon sonuçtur”

4 Temmuz 2025
Futbolun gözyaşları Diogo Jota için aktı

Futbolun gözyaşları Diogo Jota için aktı

4 Temmuz 2025

Son Haberler

DFG: LeMan dergisinin yanındayız

DFG: LeMan dergisinin yanındayız

4 Temmuz 2025
3
Halkbank'tan Ayhan Bora Kaplan ile bağlantılı şirkete verilen krediye yönelik açıklama: En sağlam kredilerimizden

Halkbank’tan Ayhan Bora Kaplan ile bağlantılı şirkete verilen krediye yönelik açıklama: En sağlam kredilerimizden

4 Temmuz 2025
4
TR724 HABER

İmamoğlu’ndan ‘ekonomi’ tepkisi: “Kötü yönetim neden, enflasyon sonuçtur”

4 Temmuz 2025
4
Futbolun gözyaşları Diogo Jota için aktı

Futbolun gözyaşları Diogo Jota için aktı

4 Temmuz 2025
3

Kur Bilgileri

Exchange Rate TRY: Cum, 4 Tem.

Takip Edin

Kategoriler

  • 15 Temmuz
  • Bilim ve Teknolji
  • Dünya
  • Ekonomi
  • Genel
  • Görüş & Analiz
  • Güncel
  • İnsan Hakları
  • Kültür – Sanat
  • Kürt Meselesi
  • Politika
  • Sağlık
  • Spor
  • Yaşam
Görüş & Analiz Gönder

Son Dakika

DFG: LeMan dergisinin yanındayız

DFG: LeMan dergisinin yanındayız

4 Temmuz 2025
Halkbank'tan Ayhan Bora Kaplan ile bağlantılı şirkete verilen krediye yönelik açıklama: En sağlam kredilerimizden

Halkbank’tan Ayhan Bora Kaplan ile bağlantılı şirkete verilen krediye yönelik açıklama: En sağlam kredilerimizden

4 Temmuz 2025
  • Ana Sayfa
  • Haberler
  • İnsan Hakları
  • 15 Temmuz
  • Kürt Meselesi
  • Görüş & Analiz
  • Gizlilik politikası

© 2020 Serbest Görüş

No Result
View All Result
  • Ana Sayfa
  • Haberler
  • İnsan Hakları
  • 15 Temmuz
  • Kürt Meselesi
  • Görüş & Analiz
  • Gizlilik politikası

© 2020 Serbest Görüş