İngiltere'de ilk kez kullanılan ve lösemiye çare olması umulan kanser tedavisi

Ancak hücreler Alyssa’nın durumunda kontrolden çıkmış ve tehdit haline gelmişti.

Kanseri agresifti. Kemoterapinin ardından kemik iliği nakli yapılmasına rağmen kanseri vücudundan atamadı.

Deneysel tıp dışında geriye kalan tek seçenek Alyssa’nın zamanını olabildiğince rahat geçirmesini sağlamaktı.

Alyssa, süreçle ilgili, “Sonunda ölecektim” diyor.

Annesi Kiona, geçen yıl bu zamanları hatırladığında, kızıyla son Noellerini kutladıklarını düşündüğünü söylüyor ve kızının Ocak ayındaki 13. doğum gününde ağladığını anlatıyor.

Alyssa saçlarının döküleceğini öğrendiğinde onları bağışlamaya karar verdi

Ancak genetik bilimindeki ilerlemeler daha önce olanaksız olduğu düşünülen bir tedaviyi mümkün hale getirdi.

Alyssa’nın tedavi için başvurduğu Londra’daki Great Ormond Street Hastanesi’ndeki ekip, sadece altı yıl önce keşfedilen “nükleobaz düzenleme” yöntemini kullanmaya karar verdi.

Bazlar hayatın dilidir. DNA’da adenin (A), sitozin (C), guanin (G) ve timin (T) olmak üzere dört tip baz bulunur ve bunlar genetik kodumuzun yapı taşlarıdır.

Alfabedeki harflerin anlam taşıyan sözcükleri oluşturmasına benzer şekilde, DNA’mızdaki milyarlarca baz da vücudumuzun kullanım kılavuzunu oluşturur.

Nükleobaz düzenleme, bilim insanlarının genetik kodun belirli bir bölümüne odaklanıp bir bazın moleküler yapısını değiştirerek onu başka bir baza dönüştürmesine ve böylelikle yeni genetik talimatlarının kodlanmasına olanak tanıyor.

Doktorlardan ve bilim insanlarından oluşan geniş bir ekip, bu yöntemi, Alyssa’nın kanserli T hücrelerini yakalayıp öldürebilen yeni bir T hücresi türü tasarlamak için kullandı.

Ekip, tedaviye sağlıklı bir donörden gelen T hücrelerinin modifiye edilmesiyle başladı ve şu aşamaları izledi:

Nükleobaz düzenlemenin ilk aşamasında donör T hücrelerinin Alyssa’nın vücuduna saldırmaması için hedefleme mekanizmaları devre dışı bırakıldı.
İkinci düzenlemede, tüm T hücrelerinde bulunan ve CD7 adı verilen kimyasal bir işaretleme kaldırıldı.
Üçüncü düzenleme, hücrelerin kemoterapi ilacıyla öldürülmesini önleyen bir görünmezlik pelerini oluşturulmasıydı.
Genetik modifikasyonun son aşamasında, T hücrelerine üzerinde CD7 işaretlemesi olan herhangi bir hücreyi avlamaları talimatı verildi. Bu sayede hücreler, kanserli olanlar da dahil olmak üzere hastanın vücudundaki tüm T hücrelerini yok edecekti.

İşaretlemeler ikinci düzenlemeyle kaldırılmasaydı bu aşamada T hücreleri kendi kendilerini yok edebilirlerdi.

Gen terapisi işe yaradıysa Alyssa’nın T hücreleri de dahil tüm bağışıklık sistemi yeni bir ilik nakliyle yeniden oluşacak.

Milyonlarca modifiye edilmiş hücrenin kullanıldığı tedavi Mayıs ayında ailesine önerildiğinde Alyssa, bu yöntemin denendiği ilk hasta olma kararını kendisi verdi.

Alyssa 16 hafta hastanede kaldı ve bu süreçte okula giden erkek kardeşini mikrop kapma ihtimaline karşı göremedi.

Üç ay arayla yapılan kontrollerinin son ikisinde kanser hücresi görülmedi.

Alyssa şimdi Noeli, teyzesinin düğününde nedime olmayı, bisikletine binmeyi, okula dönmeyi ve “sadece sıradan işler yapmayı” iple çektiğini söylüyor.

Ailesi kanserin bir daha nüksetmeyeceğini umuyor ancak tedavinin onlara kazandırdığı zaman için şimdiden minnettar.

Great Ormond Street Hastanesi’nde kıdemli araştırma hemşiresi Jan Chu, Alyssa’ya terapiyi Mayıs 2022’de uygularken

Lösemili çocukların çoğu ana tedavilere yanıt veriyor ancak yılda bir düzine kadar çocuğun bu tedaviden fayda görebileceği düşünülüyor.

Alyssa, bu yeni ilacın klinik araştırmaları kapsamında verildiği 10 kişiden ilki.

Great Ormond Street Hastanesi kemik iliği nakli bölümünden Dr Robert Chiesa, “Bu son derece heyecan verici. Açıkçası, bu tıpta yeni bir alan ve bağışıklık sistemini kanserle savaşmak için yeniden yönlendirebiliyor olmamız büyüleyici” diyor.

Ancak teknoloji, nükleobaz düzenlemeyle başarılabileceklere dair sadece bir fikir veriyor.

MIT ve Harvard Üniversitelerinin ortak araştırma enstitüsü Broad’de baz düzenlemenin mucitlerinden Dr David Liu, teknolojinin icat edilmesinden sadece altı yıl sonra insanların tedavi edilmesinin “biraz gerçeküstü” olduğunu söylüyor.

Alyssa’nın terapisinde, nükleobaz düzenlemelerin her biri genetik kodun bir bölümünü işlevsiz hale getiriyordu. Ancak bir talimatı devre dışı bırakmak yerine arızalı olanın düzeltilebileceği daha incelikli uygulamalar da mümkün. Örneğin orak hücreli anemi, düzeltilebilecek tek bir baz değişikliğinden kaynaklanıyor.

Nükleobaz düzenleme yöntemi bu nedenle orak hücre hastalığı, genetik yüksek kolesterol rahatsızlıkları ve beta-talaseminin tedavisinde halihazırda deneniyor.

Dr Liu, “Nükleobaz düzenlemenin terapötik uygulamalarının daha yeni başladığını” söylüyor.

***Mutluluk, adalet, özgürlük, hukuk, insanlık ve sevgi paylaştıkça artar***