İnternet Haberler Köşe Yazıları Yorumlar Siyaset Ekonomi Spor
  • Ana Sayfa
  • Haberler
    • All
    • Bilim ve Teknolji
    • Dünya
    • Ekonomi
    • Kültür - Sanat
    • Politika
    • Spor
    • Yaşam
    İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

    İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

    Trump'ın 'Gazze'ye Yardım' Yalanı İfşa Oldu: 60 Milyon Dolar Değil 3 Milyon Dolarmış...

    Trump’ın ‘Gazze’ye Yardım’ Yalanı İfşa Oldu: 60 Milyon Dolar Değil 3 Milyon Dolarmış…

    TR724 HABER

    Ekrem İmamoğlu’nun ‘komisyon’ mesajında ‘şeffaflık’ vurgusu

    İmamoğlu’ndan komisyon açıklaması: Toplumsal barış yolunda gayret göstereceğiz

    İmamoğlu’ndan komisyon açıklaması: Toplumsal barış yolunda gayret göstereceğiz

    Türkiye’de geçim krizi derinleşiyor: Her 10 kişiden 8’i geçinemiyor

    Türkiye’de geçim krizi derinleşiyor: Her 10 kişiden 8’i geçinemiyor

    Vesayet heveslilerine, milletin iradesine müdahale etmek isteyenlere izin vermeyiz

    Müzakere süreci uzun bir zamana yayılmış durumdaydı, nihayet belli bir noktaya geldik

    Trending Tags

  • İnsan Hakları
    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    ‘Mansur Yavaş her şart altında aday’

    Adliye binalarımız güzel ama adalet var mı?

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt'taki Mitinge Neden Katılmadı?

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt’taki Mitinge Neden Katılmadı?

    Trending Tags

  • 15 Temmuz
    ”15 Temmuz gazisi” nasıl yakalandı? Kabinden çıkmaya ikna edilmesi yaklaşık 20 dakika sürdü

    ”15 Temmuz gazisi” nasıl yakalandı? Kabinden çıkmaya ikna edilmesi yaklaşık 20 dakika sürdü

    Tel Aviv’de taciz şüphesiyle gözaltına alınan Türk görevli ”15 Temmuz gazisi” çıktı

    Tel Aviv’de taciz şüphesiyle gözaltına alınan Türk görevli ”15 Temmuz gazisi” çıktı

    Ertesi gün ne yapacaklardı? Ben Serhat Telli, 15 Temmuz günü yaşadığım olayları anlatmak istiyorum

    Ertesi gün ne yapacaklardı? Ben Serhat Telli, 15 Temmuz günü yaşadığım olayları anlatmak istiyorum

    15 Temmuz’u kimin yaptığı sonuçlarında gizli

    15 Temmuz’u kimin yaptığı sonuçlarında gizli

    15 Temmuz’dan sonra kurulan yeni söylem düzeni

    15 Temmuz’dan sonra kurulan yeni söylem düzeni

    AfSV’den ’15 Temmuz’ açıklaması: Türkiye için adalet, özgürlük ve insan hakları talebimizi yineliyoruz

    AfSV’den ’15 Temmuz’ açıklaması: Türkiye için adalet, özgürlük ve insan hakları talebimizi yineliyoruz

  • Kürt Meselesi
    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    Tabip odaları: Kayyımlar  Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Tabip odaları: Kayyımlar Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    DEM Parti'den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    DEM Parti’den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    Trending Tags

  • Görüş & Analiz
    Sürpriz yumurta: Devlet Bahçeli

    Sürpriz yumurta: Devlet Bahçeli

    Suç ve Ceza’nın gölgesinde: Affetmenin ağırlığı, merhametin hafifliği

    Suç ve Ceza’nın gölgesinde: Affetmenin ağırlığı, merhametin hafifliği

    Dilin ve ruhun isyanı: Muhaliflik!

    Dilin ve ruhun isyanı: Muhaliflik!

    Arendt’in tezleriyle Türkiye’ye bakmak!

    Arendt’in tezleriyle Türkiye’ye bakmak!

    Beşiktaş, Avrupa Ligi’nden Konferans Ligi’ne düştü

    Beşiktaş, Avrupa Ligi’nden Konferans Ligi’ne düştü

    Bundesliga, Bayern Münih için dikensiz gül bahçesi oldu

    Bundesliga, Bayern Münih için dikensiz gül bahçesi oldu

  • Gizlilik politikası
No Result
View All Result
  • Ana Sayfa
  • Haberler
    • All
    • Bilim ve Teknolji
    • Dünya
    • Ekonomi
    • Kültür - Sanat
    • Politika
    • Spor
    • Yaşam
    İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

    İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

    Trump'ın 'Gazze'ye Yardım' Yalanı İfşa Oldu: 60 Milyon Dolar Değil 3 Milyon Dolarmış...

    Trump’ın ‘Gazze’ye Yardım’ Yalanı İfşa Oldu: 60 Milyon Dolar Değil 3 Milyon Dolarmış…

    TR724 HABER

    Ekrem İmamoğlu’nun ‘komisyon’ mesajında ‘şeffaflık’ vurgusu

    İmamoğlu’ndan komisyon açıklaması: Toplumsal barış yolunda gayret göstereceğiz

    İmamoğlu’ndan komisyon açıklaması: Toplumsal barış yolunda gayret göstereceğiz

    Türkiye’de geçim krizi derinleşiyor: Her 10 kişiden 8’i geçinemiyor

    Türkiye’de geçim krizi derinleşiyor: Her 10 kişiden 8’i geçinemiyor

    Vesayet heveslilerine, milletin iradesine müdahale etmek isteyenlere izin vermeyiz

    Müzakere süreci uzun bir zamana yayılmış durumdaydı, nihayet belli bir noktaya geldik

    Trending Tags

  • İnsan Hakları
    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    Jandarma karakolunda işkence: İki kişi öldürüldü; biri karakol bahçesine gömüldü

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    ‘Mansur Yavaş her şart altında aday’

    Adliye binalarımız güzel ama adalet var mı?

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    Esenyurtlular kayyıma tepkili: Hukuksuzluk ve adaletsizliktir

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt'taki Mitinge Neden Katılmadı?

    En Yakınındaki İsim Konuştu: Mansur Yavaş Esenyurt’taki Mitinge Neden Katılmadı?

    Trending Tags

  • 15 Temmuz
    ”15 Temmuz gazisi” nasıl yakalandı? Kabinden çıkmaya ikna edilmesi yaklaşık 20 dakika sürdü

    ”15 Temmuz gazisi” nasıl yakalandı? Kabinden çıkmaya ikna edilmesi yaklaşık 20 dakika sürdü

    Tel Aviv’de taciz şüphesiyle gözaltına alınan Türk görevli ”15 Temmuz gazisi” çıktı

    Tel Aviv’de taciz şüphesiyle gözaltına alınan Türk görevli ”15 Temmuz gazisi” çıktı

    Ertesi gün ne yapacaklardı? Ben Serhat Telli, 15 Temmuz günü yaşadığım olayları anlatmak istiyorum

    Ertesi gün ne yapacaklardı? Ben Serhat Telli, 15 Temmuz günü yaşadığım olayları anlatmak istiyorum

    15 Temmuz’u kimin yaptığı sonuçlarında gizli

    15 Temmuz’u kimin yaptığı sonuçlarında gizli

    15 Temmuz’dan sonra kurulan yeni söylem düzeni

    15 Temmuz’dan sonra kurulan yeni söylem düzeni

    AfSV’den ’15 Temmuz’ açıklaması: Türkiye için adalet, özgürlük ve insan hakları talebimizi yineliyoruz

    AfSV’den ’15 Temmuz’ açıklaması: Türkiye için adalet, özgürlük ve insan hakları talebimizi yineliyoruz

  • Kürt Meselesi
    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    Bakırhan: Kürtlerle barış Türkiye’ye refah getirir

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM’li Tuncer Bakırhan: “Biz CHP’nin eylemci kitlesi değiliz, bizim başka bir meselemiz var”

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    DEM Partili Kamaç: Diyanet’in 19 dilli yayınında Kürtçe yok!

    Tabip odaları: Kayyımlar  Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Tabip odaları: Kayyımlar Kürt sorunu çözümsüzlüğünün sonucu

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    Batman’da sert müdahalede bulunan polisler hakkında soruşturma başlatıldı

    DEM Parti'den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    DEM Parti’den Ahmet Özer Yorumu: Bu Ne Perhiz Bu Ne Lahana Turşusu

    Trending Tags

  • Görüş & Analiz
    Sürpriz yumurta: Devlet Bahçeli

    Sürpriz yumurta: Devlet Bahçeli

    Suç ve Ceza’nın gölgesinde: Affetmenin ağırlığı, merhametin hafifliği

    Suç ve Ceza’nın gölgesinde: Affetmenin ağırlığı, merhametin hafifliği

    Dilin ve ruhun isyanı: Muhaliflik!

    Dilin ve ruhun isyanı: Muhaliflik!

    Arendt’in tezleriyle Türkiye’ye bakmak!

    Arendt’in tezleriyle Türkiye’ye bakmak!

    Beşiktaş, Avrupa Ligi’nden Konferans Ligi’ne düştü

    Beşiktaş, Avrupa Ligi’nden Konferans Ligi’ne düştü

    Bundesliga, Bayern Münih için dikensiz gül bahçesi oldu

    Bundesliga, Bayern Münih için dikensiz gül bahçesi oldu

  • Gizlilik politikası
No Result
View All Result
İnternet Haberler Köşe Yazıları Yorumlar Siyaset Ekonomi Spor
No Result
View All Result
Home Haberler Dünya

İngiltere’de dünyanın en pahalı ilaçlarından biri MLD hastaları için ücretsiz uygulanacak

SG by SG
6 Şubat 2022
in Dünya
0
İngiltere'de dünyanın en pahalı ilaçlarından biri MLD hastaları için ücretsiz uygulanacak
PaylaşPaylaş


İngiltere’de Ulusal Sağlık Sistemi NHS, 3 milyon 800 bin dolarlık fiyatıyla dünyanın en pahalı ilaçlarından biri olan Libmeldy’yi hastalara ücretsiz sunacak.

Çocukların sinir sistemiyle organlarını etkileyen ve çok nadir görülen MLD hastalığında kullanılan bir gen terapisi olan Libmeldy ‘hayat kurtarıcı’ bir ilaç olarak niteleniyor.

 

İngiltere’de her yıl yaklaşık dört bebeğin bu hastalıkla doğduğu belirtiliyor.

 

NHS yetkililerinin üretici firmayla yürüttüğü görüşmelerde indirim konusunda anlaşma sağlandığı ve ilacın hastalara sunulmasına karar verildiği açıklandı.

 

NHS Başkanı Amanda Pritchard, “Devrim niteliğindeki bu ilaç bu yıkıcı kalıtımsal hastalığı çeken bebek ve çocuklar için hayat kurtarıcı. İlaç ailelerin acılarını da dindirecek” dedi.

 

Nicola Elson’in kızı Connie MLD hastası. Connie’nin hastalığı, bebekken sık sık düşmesi ve konsantrasyonu kaybetmeye başlamasından sonra teşhis edilmiş.

 

Elson, kendisinin ya da eşinin ailesinde hiç MLD teşhisi konulmuş kişi olmadığını söylüyor.

 

Nicola Elson doktorların diğer çocuklar için de yüzde 25’lik bir olasılıktan söz etmesi üzerine Connie’nin küçük kardeşine de test yapıldığı ve onun da genlerinde bozukluk saptandığı belirtiliyor.

 

“Doktorlar umut yok diyordu”

 

Elson, “Asla böyle bir durumda olmak istemezsiniz. Uzun bir süredir doktorlar hiçbir umut kalmadığını ve yapabilecek bir şeyimiz olmadığını söylüyorlardı” diyor.

 

Annesine göre Connie ve kardeşi, İtalya’da ilacın erken klinik denemelerine katıldı.

 

Ancak bu süre içinde Connie’nin durumu ağırlaştı. Uzmanlar bu ilacın hastalığın ilk aşamasında belirtilerin ortaya çıkmasından sonra kullanılması gerektiğini söylüyor.

 

MLD ya da Metakromatik Lökodistrofi, enzim eksikliğinden kaynaklanan ve son derece nadir görülen bir hastalık. Zaman içinde hastanın beyni ve diğer bölümlerindeki sinirler gerektiği gibi çalışmamaya başlıyor.

 

Hastalık 30 aylıktan küçük bebeklerde görülüyor ve sonrasında görme, işitme kaybına ve konuşma bozukluğuna yol açabiliyor. Hastalıkta hareket etme güçlüğü ve felç görülebiliyor. Hastaların ortalama yaşam beklentisi beş ile sekiz arasında.

 

Libmeldy bir tür gen terapisi ve bozuk genleri yeniliyor.

 

5 Aralık 2014’te Joe, kemik iliklerindeki kök hücrelerinin alındığı bir operasyon geçirdi. Deneme amaçlı bu tedavi kapsamında kök hücreler onarılıp Joe’nun vücuduna yeniden enjekte edildi.

 

Joe Elson, şimdi 11 yaşında, gen terapisinden yedi yıl sonra ailesine göre yaşıtlarından hiçbir farkı yok.

 

Bu ilacın, verildiği çocuklardaki uzun vadeli etkileri henüz bilinmiyor.

 

Joe’nun durumunun yıllar boyunca izleneceği belirtiliyor. Ancak hem doktorlar hem de aileler ilacın kalıcı bir tedavi sağlayabileceğini umuyor.

 

İngiltere’de geçen yıl NHS çok pahalı olduğu için hastalara bu ilacı vermemişti.

 

KAYNAK: BBC TÜRKÇE


***Mutluluk, adalet, özgürlük, hukuk, insanlık ve sevgi paylaştıkça artar***

Previous Post

Müthiş buluş: Doç. Dr. Hande Özdinler ölü beyin hücresini yeniden canlandırdı

Next Post

Ölmeyi öğrenmek 4: Bir geçiş süreci olarak ölüm

SG

SG

Next Post
Ölmeyi öğrenmek 4: Bir geçiş süreci olarak ölüm

Ölmeyi öğrenmek 4: Bir geçiş süreci olarak ölüm

  • Trending
  • Comments
  • Latest
Financial Times'dan Sedat Peker yorumu: Türkiye'yi şaşkına çevirdi

Financial Times’dan Sedat Peker yorumu: Türkiye’yi şaşkına çevirdi

30 Mayıs 2021
Sedat Peker, Rubicon’u geçti mi?

Sedat Peker, Rubicon’u geçti mi?

9 Haziran 2021
15 Temmuz’un gizemli ismi MİT görevlisi Sadık Üstün ve faaliyetleri

15 Temmuz’un gizemli ismi MİT görevlisi Sadık Üstün ve faaliyetleri

9 Ekim 2021
11 yılda 43 yabancı şirket Türkiye’yi terk etti

11 yılda 43 yabancı şirket Türkiye’yi terk etti

6 Temmuz 2021
Altınlarla Ortadan Kaybolmuştu! Milyonluk Vurgun Yapan 25 Yıllık Kuyumcu Yakalandı

Altınlarla Ortadan Kaybolmuştu! Milyonluk Vurgun Yapan 25 Yıllık Kuyumcu Yakalandı

0
Sirte neden herkesin kırmızı çizgisi?

Sirte neden herkesin kırmızı çizgisi?

0
Ekonomik kriz erken seçimi zorluyor

Ekonomik kriz erken seçimi zorluyor

0
Tutuklu Altı Gazetecinin Yargılanmasına Başlandı

Tutuklu Altı Gazetecinin Yargılanmasına Başlandı

0
Altınlarla Ortadan Kaybolmuştu! Milyonluk Vurgun Yapan 25 Yıllık Kuyumcu Yakalandı

Altınlarla Ortadan Kaybolmuştu! Milyonluk Vurgun Yapan 25 Yıllık Kuyumcu Yakalandı

3 Ağustos 2025
İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

3 Ağustos 2025
Trump'ın 'Gazze'ye Yardım' Yalanı İfşa Oldu: 60 Milyon Dolar Değil 3 Milyon Dolarmış...

Trump’ın ‘Gazze’ye Yardım’ Yalanı İfşa Oldu: 60 Milyon Dolar Değil 3 Milyon Dolarmış…

3 Ağustos 2025
TR724 HABER

Ekrem İmamoğlu’nun ‘komisyon’ mesajında ‘şeffaflık’ vurgusu

3 Ağustos 2025

Son Haberler

Altınlarla Ortadan Kaybolmuştu! Milyonluk Vurgun Yapan 25 Yıllık Kuyumcu Yakalandı

Altınlarla Ortadan Kaybolmuştu! Milyonluk Vurgun Yapan 25 Yıllık Kuyumcu Yakalandı

3 Ağustos 2025
3
İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

3 Ağustos 2025
4
Trump'ın 'Gazze'ye Yardım' Yalanı İfşa Oldu: 60 Milyon Dolar Değil 3 Milyon Dolarmış...

Trump’ın ‘Gazze’ye Yardım’ Yalanı İfşa Oldu: 60 Milyon Dolar Değil 3 Milyon Dolarmış…

3 Ağustos 2025
3
TR724 HABER

Ekrem İmamoğlu’nun ‘komisyon’ mesajında ‘şeffaflık’ vurgusu

3 Ağustos 2025
4

Kur Bilgileri

Exchange Rate TRY: Paz, 3 Ağu.

Takip Edin

Kategoriler

  • 15 Temmuz
  • Bilim ve Teknolji
  • Dünya
  • Ekonomi
  • Genel
  • Görüş & Analiz
  • Güncel
  • İnsan Hakları
  • Kültür – Sanat
  • Kürt Meselesi
  • Politika
  • Sağlık
  • Spor
  • Yaşam
Görüş & Analiz Gönder

Son Dakika

Altınlarla Ortadan Kaybolmuştu! Milyonluk Vurgun Yapan 25 Yıllık Kuyumcu Yakalandı

Altınlarla Ortadan Kaybolmuştu! Milyonluk Vurgun Yapan 25 Yıllık Kuyumcu Yakalandı

3 Ağustos 2025
İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

İklim Krizi Derinleşiyor: Denizin Altında Kalacak İlk Ülke Belli Oldu

3 Ağustos 2025
  • Ana Sayfa
  • Haberler
  • İnsan Hakları
  • 15 Temmuz
  • Kürt Meselesi
  • Görüş & Analiz
  • Gizlilik politikası

© 2020 Serbest Görüş

No Result
View All Result
  • Ana Sayfa
  • Haberler
  • İnsan Hakları
  • 15 Temmuz
  • Kürt Meselesi
  • Görüş & Analiz
  • Gizlilik politikası

© 2020 Serbest Görüş